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基因治疗并购交易的股价一路飙升

大型生物制药公司正争先恐后地扩大自己的药物产品线,越来越多地转向基因治疗。基因疗法克服6000多种遗传病基因突变的潜力,促使罗氏控股(Roche Holdings)上月斥资48亿美元收购了基因疗法先驱Spark Therapeutics。本月,Biogen(纳斯达克:BIIB)紧随其后,以8.77亿美元收购了基因治疗新贵“夜星疗法”(纳斯达克:NITE)。更多的基因治疗交易正在进行中吗?

在这一期的《杂谈傻瓜的行业焦点:医疗》节目中,主持人香农·琼斯和杂谈傻瓜的撰稿人托德·坎贝尔解释了罗氏和Biogen收购这些公司的原因,以及这些收购是否会让Regenxbio成为并购目标。收听学习:

完整的文字记录在视频之后。

这段视频拍摄于2019年3月6日。

香农·琼斯:欢迎来到《行业焦点》节目,这个节目每天都会深入到股票市场的不同领域。今天是3月6日星期三。我是主持人香农·琼斯,我通过Skype与医疗专家托德·坎贝尔连线。托德,你好吗?

托德坎贝尔:好!周三,你好!(笑)

琼斯:你好,周三!

坎贝尔:很高兴今天又回到节目中来,和大家谈论很多非常有趣的事情。

琼斯:是啊,有一段时间了。我很高兴今天的话题,我们直接进入主要的头条新闻,因为托德,在过去的几周有太多的兼并和收购。我们将深入研究这个问题,最后,我们将对这家我们认为可能成为下一个收购目标的公司做出非常大胆的预测。

托德,让我们为正在发生的合并做好准备。他们特别专注于一个领域,那就是基因治疗。对于我们的听众来说,他们可能是生物技术的新手,空间的新手,基因治疗到底是什么?

坎贝尔:在我们谈论基因治疗之前,让我们先谈谈我们的基因是做什么的,因为这样你就能更好地理解什么是基因治疗。我们的基因很特别。它们产生的蛋白质使我们的身体正常工作。不幸的是,有时我们基因的突变会把工作搞砸。它们可以导致基因产生过量或过少的蛋白质,或者完全停止产生蛋白质。当这种情况发生时,它会导致6000多种基因引起的疾病中的任何一种。这就是基因疗法的用武之地。基因疗法试图通过灭活(也称为敲除)或插入遗传物质(如具有突变的DNA的功能性副本)来恢复正常的蛋白质表达。

通常的做法是,这些物质通过灭活的病毒载体传递,这种病毒已经灭活,所以不会导致病人生病。这就是这些基因治疗公司如何提供这些有针对性的修复,试图纠正这些突变的DNA情况。

琼斯:让我们来谈谈为什么基因疗法现在很热门。其中一个特别的原因是基因测序技术进步如此之快。想想看,就在几年前,人类基因组测序的能力和成本还是天文数字。你说的是13年,相当于10亿美元。如今,研究人员可以在一个工作日内对人类基因组进行测序,而你说的可能是几千美元。我们的目标是把价格降到100美元。你可以看到,随着技术的进步,它正在解开这些研究人员和药物开发人员以前从未有过的目标。现在你看到基因疗法的蓬勃发展。一个非常令人兴奋的空间。

当然,我们在CAR-T疗法中也看到了这一点,我们在节目中已经谈论了很多,托德,还有一个我们将会深入了解的公司,Spark Therapeutics with Luxturna。

坎贝尔:当我在解释基因疗法是如何起作用的时候,对那些不太注意这个领域的人来说,这听起来很简单。只要修复这部分DNA,对吗?”但就像你提到的,它很复杂。这并非易事。好久没来了。

也就是说,市场上有一些基因疗法,这已经验证了这种方法。随着这种方法得到验证,越来越多的大型制药商开始兴奋起来,他们走出去,达成我们将要讨论的交易。

琼斯:我还应该指出,谢天谢地,基因治疗已经取得了巨大的进展,这要感谢美国食品药品监督管理局局长斯科特·戈特利布。令人心碎的,肯定的。托德,我在推特上发了一条消息,我的反应是一声难看的喊叫。没有别的说法。他在确保这些疗法能进入市场方面非常有创意。看看会发生什么,谁来掌舵将会很有趣

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